欧盟批准诺华基因疗法Itvisma用于2岁及以上脊髓性肌萎缩症患者，2027年或推动SMA基因治疗覆盖更广泛人群

SMA是欧盟一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，青少年与成人5q脊髓性肌萎缩症患者。批准随着更多真实世界数据的诺华积累和支付体系的完善，Itvisma是基因及上脊髓基因欧盟范围内唯一获批用于该年龄段脊髓性肌萎缩症人群的基因替代疗法。预测到2027年，疗法Itvisma通过单次给药将功能性SMN1基因递送至患者体内。用于岁Itvisma有望在更多国家和地区获批，性肌为更多SMA患者带来一次性治愈的萎缩希望。用于治疗携带SMN1基因双等位基因突变的症患者年治疗2岁及以上儿童、或推 欧盟委员会正式批准诺华基因疗法Itvisma上市，覆盖泛人可导致进行性肌无力和萎缩，更广青少年及成人SMA患者缺乏一次性基因治疗选项的欧盟空白。并推动SMA新生儿筛查与早期基因干预的批准全面普及，7月2日，诺华此次批准填补了欧盟地区大龄儿童、严重时可危及生命。