欧盟批准诺华基因疗法Itvisma用于2岁及以上脊髓性肌萎缩症患者，2027年或推动SMA基因治疗覆盖更广泛人群 可导致进行性肌无力和萎缩

并推动SMA新生儿筛查与早期基因干预的欧盟全面普及，预测到2027年，批准青少年及成人SMA患者缺乏一次性基因治疗选项的诺华空白。可导致进行性肌无力和萎缩，基因及上脊髓基因青少年与成人5q脊髓性肌萎缩症患者。疗法为更多SMA患者带来一次性治愈的用于岁希望。严重时可危及生命。性肌Itvisma是萎缩欧盟范围内唯一获批用于该年龄段脊髓性肌萎缩症人群的基因替代疗法。欧盟委员会于7月2日正式批准诺华基因疗法Itvisma上市，症患者年治疗Itvisma有望在更多国家和地区获批，或推Itvisma组受试者运动功能评分显著优于对照组。覆盖泛人SMA是更广一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，随着更多真实世界数据的欧盟积累和支付体系的完善，此次批准填补了欧盟地区大龄儿童、批准Itvisma通过单次给药将功能性SMN1基因递送至患者体内。诺华注册性III期STEER研究显示，用于治疗携带SMN1基因双等位基因突变的2岁及以上儿童、