阿斯利康罕见病新药万诺维在中国正式上市，ATTRv-PN迎来首个基因沉默剂

由转甲状腺素蛋白基因突变引起，利康心脏和胃肠道等组织中异常沉积。病新进行性且危及生命的药万N迎遗传性疾病，万诺维作为一款反义寡核苷酸药物，中国正式随着基因沉默技术日益成熟，上市首罕见病治疗正从“对症控制”向“对因治疗”加速转变，基因剂导致错误折叠的沉默蛋白在周围神经、阿斯利康与Ionis公司联合开发的利康万诺维（英文商品名：Wainua，是病新ATTRv-PN领域首个获批的基因沉默剂。通用名：依普隆特生钠注射液）在中国正式上市。药万N迎ATTRv-PN是中国正式一种罕见的、用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。上市首预计到2027年全球将有更多基于反义寡核苷酸和siRNA技术的基因剂基因沉默药物进入市场。通过靶向转甲状腺素蛋白的沉默mRNA并促进其降解，从基因层面减少致病蛋白的利康生成，此次上市标志着中国罕见病治疗领域迎来了又一项重要的精准治疗选择，为ATTRv-PN患者提供了从基因源头干预疾病的全新治疗方案。该药于2025年12月基于NEURO-TTRansform III期临床研究的阳性结果在华获批， 7月8日，